โรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีนที่ปกติจะสร้างโปรตีน เรียกว่า myotubularin ซึ่งจำเป็นสำหรับการทำงานของกล้ามเนื้ออย่างเหมาะสม ลูกสุนัขที่มีการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นตามธรรมชาตินี้มีลักษณะหลายอย่างของทารกที่มียีนบกพร่องเหมือนกัน ความผิดปกติที่หายากที่เรียกว่า myotubular myopathy หรือ MTM ส่งผลกระทบต่อผู้ชายเท่านั้น ทำให้สูญเสียกล้ามเนื้อถึงตาย ทั้งสุนัขและเด็กชายที่เป็นโรคนี้มัก
เสียชีวิตในวัยเด็กเนื่องจากหายใจลำบาก
เป็นเวลาหลายทศวรรษที่นักวิจัยพยายามหาวิธีรักษาที่เหมาะสมสำหรับโรคเกี่ยวกับกล้ามเนื้อทางพันธุกรรมเช่นนี้ กลุ่มวิจัยที่ร่วมมือกันสี่กลุ่มในสหรัฐอเมริกาและฝรั่งเศสพบวิธีที่จะแทนที่ยีน MTM ที่ก่อให้เกิดโรคได้อย่างปลอดภัยด้วยยีนที่มีสุขภาพดีทั่วทั้งกล้ามเนื้อของสุนัขที่ได้รับผลกระทบ
ที่เกี่ยวข้อง : สุนัขฝันว่าพวกเขารักมนุษย์มากแค่ไหน
นักจิตวิทยาของฮาร์วาร์ดกล่าว
กระดาษของพวกเขารายงานว่าสุนัขที่เป็นโรคที่ได้รับการบำบัดด้วยการฉีดยาเพียงครั้งเดียวไม่สามารถแยกแยะได้จากสัตว์ปกติในอีกหนึ่งปีต่อมา
Dr. Martin K. “Casey” Childers นักวิจัยและแพทย์ของ UW Medicine กล่าวว่า “เทคโนโลยีการงอกใหม่นี้ทำให้สุนัขที่เสียชีวิตไปแล้วสามารถฟื้นคืนสภาพปกติได้อย่างสมบูรณ์
การบำบัดด้วยยีนถือสัญญาว่าจะรักษาโรค
ที่สืบทอดมามากมาย จนถึงปัจจุบัน วิธีการนี้ยังไม่ได้รับการแปลอย่างกว้างขวางในการรักษาความผิดปกติของกล้ามเนื้อโครงร่างมากกว่า : สุนัขสามารถเข้าใจสิ่งที่มนุษย์พูดได้จริง”เรารายงานการศึกษาหาปริมาณยาด้วยยีนบำบัดในแบบจำลองสัตว์ขนาดใหญ่ของโรคกล้ามเนื้อรุนแรงซึ่งการรักษาเพียงครั้งเดียวส่งผลให้เกิดการช่วยชีวิตอย่างมาก” Childers กล่าว ผลการวิจัยแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการ
ประยุกต์ใช้กับโรคต่างๆ
และแปลผลการศึกษาของมนุษย์ในวงกว้าง ข้อมูลสนับสนุนการพัฒนาการทดลองทางคลินิกด้วยยีนบำบัดสำหรับ myotubular myopathy นักวิจัยสรุปลินดา ฮอฟฟ์แมนแค่พยายามทำความสะอาดตู้เสื้อผ้าเก่าๆ ของเธอและสามีของเธอ เธอไม่รู้เลยว่าเธอกำลังมอบโชคดีเล็กๆ น้อยๆ ให้กับกระบวนการนี้บ็อบ ฮอฟฟ์แมน สามีของเธอใช้เสื้อเชิ้ตตัวเก่าเพื่อซ่อนเงินเก็บของเขา ตลอดระยะเวลาหกปี เขาได้ใช้จ่าย
มากกว่า 8,000 ดอลลาร์ โดยหวังว่าจะได้ไป
พักผ่อนที่อิตาลีในสักวันหนึ่งเพิ่มเติม : แม่เลี้ยงเดี่ยว เล่นพาร์เลย์สลากเล็กเข้ากองทุนเพื่อคนไร้บ้านในความหนาวเย็นเมื่อทั้งคู่รู้ว่าลินดาบังเอิญบริจาคเสื้อให้ Goodwill ในอีกสองวันต่อมา พวกเขาจึงรีบไปที่ร้านที่ใกล้ที่สุดใน Placentia รัฐแคลิฟอร์เนีย
พนักงานใช้เวลาทั้งวันในการค้นหา
เสื้อที่หายไปโดยไม่มีโชค อย่างไรก็ตาม ในวันรุ่งขึ้น Caitlin Mulvihill ก็ขุดมันออกมาจากถังขยะอันใดอันหนึ่งในที่สุด
Credit : สล็อต888
